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内容分享(三)——“罕见病新药创制协和论坛”|国家新政倡导下多方联动,共同推进我国罕见病事业发展

2018年2月28日,由北京协和医院、中国医学科学院罕见病研究中心、中国研究型医院学会罕见病分会主办的第11个国际罕见病日主题活动及“罕见病新药创制协和论坛”在北京协和医院学术会堂举行。本次活动以“协同连接,友伴同行”为主题,以关爱、连接为出发点,旨在践行健康中国的主旋律,为罕见病患者群体的生命助力。

北海康成(北京) 医药科技有限公司药政事务和质量管控副总裁张晔出席会议并发言,全文整理如下:

 

各位专家、各位老师、各位领导、各位同道以及罕见病患友和家属,非常高兴又再一次在协和相聚。作为罕见病行业里的一名老兵,我已经深耕这个行业多年。很高兴今天能看到这么多人聚集在一起关注罕见病。下面我为大家简单介绍一下北海康成和医药创新促进会在孤儿药临床试验和研发当中的视角,包括罕见病研究的临床特点,需要满足的临床需求以及产品注册等问题。

由于我国罕见病患者较分散,罕见病研究起步晚,可参考的临床实践和经验较少;对罕见病诊疗水平分布不均衡等众多原因使得容易出现误诊,很多患者来到专业医生面前时,病情已经非常复杂;罕见病研究方案的设计跟大病临床方案也不太一样,经常需要跨科室的深度合作,这非常具有挑战性;另外患者的随访是一个长期过程,还包括对患者心理和家庭,这与常见病的临床试验非常不同。而正是上述这些特点给临床医生研究罕见病带来很多压力,也正因如此,从事罕见病研究的医生都非常有爱心、愈显伟大;对从事罕见病产品的公司也是如此。

从罕见病药物研发的临床试验到最后获批的整个过程,需要药企与医生、药监部门等多方沟通合作。但一个药企决心研发罕见病产品非常不容易,因为其投入产出风险明显高于一般疾病研究。就全球来讲,除了先进国家的政策可以对商业回馈有一定保证,其他一些发展中国家并没有对罕见病药物或者疾病进行立法。除投入巨大外,在进行临床研究时,公司还面临科学上的挑战,需要经常跟药监部门探讨临床试验设计;罕见病产品研究中替代终点,以及对疾病病程和患者生活质量的改善也可以用来确认疗效。

我国罕见病治疗药物的缺乏显而易见,在美国非肿瘤的遗传性罕见病药物共批准了101种,但仅有15个引入了国内,近5年该类药物的研发速度已经加快,已有43种研发上市,但仅有3个在中国得到注册,差距非常明显。即使面临如此多的挑战,大家还愿意继续为罕见病患者研究、引入、生产药品,非常难得。

目前国内罕见病的临床需求远未得到满足,这对大家的合作度和多方的社会责任要求较高,这有赖于我们呼吁政策并且践行政策。现在政府已经出台了多项指导性意见,这需要产业界和科研界共同用药物研发、产品注册等实际工作推进执行,促进药监部门政策的逐步落地和细化。

要满足罕见病的临床需求,我们仍面临很大的挑战。首先在过去的体制情况下,产业转化需要国家更多的投入。另外建立中国罕见病流行病学,包括由流行病学数据所引导的国家未来医疗支出的支出费用目前无法给出。实际上需要重点解决的核心问题还是医保问题,这是费用支付的核心问题,希望大家共同为国家想办法,共同解决。这样企业的研发积极性就可能得到激发。

提到积极性,国内部分企业罕见病药物的研发积极性仍然还有,只是比较少,部分原因在于缺乏政策引导,不管是定义,还是法规体制、医保报销、注册费方方面面的激励机制仍不完善,甚至不具备,相关激励政策落地需要我们的实际工作不断呼吁和推进。

北海康成在这样的环境下,秉承努力地为罕见病患者工作的社会责任和使命,全面专注地投入到我国罕见病产业发展当中。我们积极引入国外疗效明确的罕见病药物,支持罕见病数据库建设,积极参与、倡导对罕见病患者组织的支持。希望通过打造具有中国特色的罕见病产品平台,逐步从引入到自主创新研发罕见病产品,进而推进和引领中国罕见病产业发展。这是我们北海康成的愿景,也是我们想要尝试的一个思路。我们希望与多方进行合作,加快罕见病产品研发进程,缩短患者的等待时间,满足中国罕见病患者的临床需求。此外,我们也希望能够通过多参加国际临床会议或与患者、医生共同工作,共同积累产品知识及罕见病诊疗知识,建立多方合作共同推动行业发展,为中国罕见病的生态环境而努力。

今天国家卫生计生委和国家食品药品监督管理局的领导同时出现在罕见病的论坛上面,说明在国家新政的倡导下多方正在联动,我们会比以前更有信心,相关组织代表的参会,也体现了行业热情高涨,我们国内创新药行业对于罕见病产业极其地重视和热情。总的来说,我们大家应该一起从国家公共医疗发展和国家长远利益考虑罕见病工作的共同合作和发展。

谢谢!

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本文由 测序中国 作者:白云 发表,转载请注明来源!

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