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首个针对FGFR2融合的胆管癌靶向疗法获FDA批准,FoundationOne为其伴随诊断

当地时间2020年4月17日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Incyte公司的Pemazyre(pemigatinib)上市,用于靶向治疗携带FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。Pemazyre是FDA批准的第一种,也是目前唯一一种针对这一适应症的治疗方法。同一天,FDA批准FoundationOne CDx作为伴随诊断,帮助识别可能符合Pemazyre要求的FGFR2融合或重排胆管癌患者。

由于较难发现,大多数胆管癌患者通常被诊断为晚期,不能再通过手术治疗且预后较差。对于这些患者,联合化疗药物已经成为标准的初步治疗方法,但还没有经过FDA批准的治疗方法。FGFR基因在肿瘤细胞的增殖、存活、转移和新血管形成中起着重要作用。FGFR的激活融合、重排、易位和基因扩增与各种癌症的发生密切相关。目前,研究人员约在9%~14%的胆管癌患者中发现FGFR2融合。本次获批的Pemazyre是一种通过阻断肿瘤细胞中FGFR2来阻止肿瘤细胞生长和扩散的口服激酶抑制剂

据悉,Pemazyre的批准是基于一项临床试验的结果。该试验共纳入146例经过一线治疗的晚期胆管癌患者,分为3个队列:A组携带FGFR2融合,B组患者携带其他FGF/FGFR基因突变,C组没有FGF/FGFR基因突变。其中A组为107位接受过治疗的局部晚期或转移性FGFR2融合或重排的胆管癌患者。在临床试验期间,患者连续14天每天接受一次Pemazyre治疗,然后休息7天,治疗周期21天,直到疾病进展或患者经历不合理程度的副作用。为评估Pemazyre在试验中的治疗效果,每8周对患者进行一次扫描。

胆管癌患者使用Pemazyre治疗的缓解率

该试验采用既定标准来衡量治疗期间有多少患者肿瘤完全或部分缩小(总体缓解率)。与其他两组相比,Pemazyre在A组呈现较好的疗效。结果显示,总体缓解率为35.5%,其中2.8%为完全缓解,32.7%为部分缓解。在38例有疗效的患者中,24例(63%)的疗效持续6个月以上,7例(18%)的疗效持续12个月或更长时间。

在初步临床证据表明该药物相对于现有的治疗方法有实质性改善后,FDA授予Pemazyre“优先审查和突破性疗法”。作为Pemazyre加速审批的条件,申请者将完成并提交一项随机试验结果,以证明该药物对患者无进展生存期或总体生存期的改善。

Incyte首席执行官Hervé Hoppenot表示:“对胆管癌中FGFR2融合或重排的研究以及Pemazyre作为第一个靶向治疗方案的进展表明,我们可将科学发现转化为可积极影响患者生活的解决方案。很荣幸将Pemazyre带给患者,我们将立即提供这种新疗法。”

FDA在同一天批准了FoundationOne CDx作为Pemazyre的伴随诊断。FoundationOne CDx是Foundation Medicine开发的全面基因组分析检测方法,是广泛用于实体瘤的伴随诊断平台。

Foundation Medicine首席医学官Brian Alexander表示:“新疗法及伴随诊断的批准是推进对胆管癌患者护理的重要一步,因为这些患者的治疗方案十分有限。我们的测序深度和范围使我们能够识别这种罕见的可能受益于Pemazyre的基因融合患者,凸显了全面的基因组分析在胆管癌中的重要性。Foundation Medicine将继续致力于扩大患者获得生物标志物驱动疗法的机会,很高兴FoundationOne CDx被批准为又一疗法的伴随诊断。”

各界专家观点

FDA肿瘤研究中心主任Richard Pazdur表示,“这项批准表明,在致力于解决COVID-19大流行的同时,FDA仍然继续致力于审查癌症和其他严重疾病患者的治疗方法的重要工作。对于Pemazyre,我们认为观察到的疗效结果在临床上是有意义的,并且对于携带FGFR 2基因融合或重排的肿瘤患者的总体风险评估是有利的,特别是当我们认为这些患者在首次化疗后没有其他更好地选择的时候。”

MSK癌症中心的医学博士GhassanAbou-Alfa表示:“尽管胆管癌被认为是一种罕见的疾病,但在过去的三十年中,发病率一直在上升。令人鼓舞的是,对于一线化疗或手术后选择有限、复发率很高的患者,现在有一种新的靶向治疗可以选择。”

胆管癌基金会主席Stacie Lindsey认为:“Pemazyre的批准为患者提供了令人兴奋的新治疗选择,并将为那些面临困难的诊断过程和预后不良的患者带来希望。”

靶向癌症基金会执行主任Jim Palma表示:“胆管癌等罕见癌症的患者在针对其病情进行可用的研究和治疗选择时通常面临其他挑战。对于整个罕见的癌症群体来说,这种疗法和伴随诊断的获批是一个转折点。这不仅会改变FGFR2融合和选择性重排的胆管癌患者的人生,而且还增强了对全面的基因组谱分析的迫切需求,以及科学家、临床医生、患者和倡导组织之间合作的强大力量。”

参考资料:

1. FDA Approves First Targeted Treatmentfor Patients with Cholangiocarcinoma, a Cancer of Bile Ducts

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-targeted-treatment-patients-cholangiocarcinoma-cancer-bile-ducts

2. FDA Approves Incyte’s Pemazyre™(pemigatinib) as First Targeted Treatment for Adults with Previously Treated,Unresectable Locally Advanced or Metastatic Cholangiocarcinoma

https://www.businesswire.com/news/home/20200417005657/en/%C2%A0FDA-Approves-Incyte%E2%80%99s-Pemazyre%E2%84%A2-pemigatinib-Targeted-Treatment

3. Foundation Medicine Receives FDAApproval for FoundationOne®CDx as the Companion Diagnostic for Pemazyre™(pemigatinib), the First FDA-Approved Targeted Therapy for Adults withPreviously Treated Locally Advanced or Metastatic Cholangiocarcinoma

https://www.businesswire.com/news/home/20200417005660/en/Foundation-Medicine-Receives-FDA-Approval-FoundationOne%C2%AECDx-Companion

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本文由 测序中国 作者:陈初夏 发表,转载请注明来源!

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