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FMI公司癌症 NGS 体外诊断产品获美国“医保”覆盖!适用全部实体瘤

3月16日,美国医疗保险和医疗补助服务中心(以下简称 CMS)敲定对晚期癌症患者使用新一代测序(以下简称 NGS)诊疗的医保覆盖认定,其中涵盖诊断性实验室检测。

CMS 相信,当这些测试被用作伴随诊断时可以帮助患者和肿瘤学家做出更明智的治疗决定,从而使得某些基因突变的患者精准地接受美国食品和药物管理局(FDA)批准的治疗方案。此外,当已知的癌症突变不能与治疗方案相匹配时,使用 NGS 的诊断结果可以辅助确定患者参与癌症临床试验的候选人。

要使NGS诊断分析纳入政策范围,NGS诊断必须:是FDA批准或FDA 510(K)通过的检测并附带诊断声明;获得FDA产品标签,以表明其在癌症患者中的应用;使用报告模板向治疗医师报告结果,以便对患者进行管理,并指定治疗方案。

目前尚没有NGS检测获得FDA 510(k)的伴随诊断许可。

Foundation Medicine首席执行官Troy Cox表示:“我们很高兴CMS发布了最终的全国覆盖范围认定,这大大超出了政策初稿。值得注意的是,该认定范围适用于FoundationOne CDx,它将覆盖所有合适的实体肿瘤患者,我们期待在3月底之前将FoundationOne CDx商业化,为肿瘤界提供唯一经FDA批准的适用所有实体瘤的广泛检测。

首款 NGS 产品获批,高昂价格成难题

2017 年 11 月 30 日,罗氏旗下的 Foundation Medicine 公司针对多种实体瘤的 NGS 体外诊断检测产品——FoundationOne CDx(F1CDx) 借着政策东风成功获得 FDA 批准上市,成为首款获得 FDA 突破性认定的癌症 NGS 体外诊断检测产品。

不过,《福布斯》专栏作家 Elaine Schattner 撰文指出,检测特定 DNA 或蛋白异常肿瘤的想法和做法并不新鲜,此前 FDA 就已列出几十个核准的伴随诊断测试。“F1CDx 的创新性在于测试的范围,可以同时检测出 324 个基因的突变和 TMB、MSI 两个基因组特征。”

作为基于 NGS 技术的一款明星产品,F1CDx 可以检测任何实体瘤中发现的基因突变,辅助医生管理癌症患者。此外,它还可以作为陪伴诊断用于鉴定可能受益于 FDA 批准的非小细胞肺癌、黑色素瘤、乳腺癌、结直肠癌或卵巢癌治疗的某些特定突变患者。更为重要的是,F1CDx 可以检测多种 FDA 批准的治疗所需的遗传突变,这种突变超出了之前的“一种药物一种检测”模式。

Elaine Schattner 认为,所有美国癌症患者都应该接受全面的基因组检测。如此一来,不仅可以帮助个体患者与可能已经被批准用于确切癌症形式的药物建立联系,减缓患者癌症的生长并缓解症状。而且通过不同形式的恶性肿瘤更细致的分子病理学特征信息以及患者对治疗的反应等前瞻性数据收集,降低未来患者过早地从可治疗疾病中受苦或死亡的概率。

不过,想让所有美国癌症患者都接受全面的基因组检测并不容易。事实证明,许多癌症患者没有机会尝试更好、更有希望的药物,直到他们的疾病错失最佳治疗时机。美国癌症协会估计,今年将有近 61 万美国人死于癌症。

另一方面即使类似 NGS 的诊疗技术已经出现,许多癌症患者仍然不考虑这些测试,并且并非所有医生都经常提供这些测试。这一原因当然是钱。

以 F1CDx 为例, 5800 美元的定价并不便宜。此外,这些昂贵的测试将导致包含更多昂贵药物的处方出现。如果匹配的药物能延长总体生存期却不能治愈,癌症患者想要存活需要很长一段时间的治疗,经济成本巨大。

目前美国癌症护理的正常费用每个月在一、两万美元之间。也许随着更多测试的推出可能有助于降低价格,但质量或范围难以保证。此外,美国的肿瘤药物经验并不支持自由市场削减费用,没有理由会期望看不见的手降低诊断成本。

“所有癌症患者都有权获得有关其病症的高质量信息,无论其财富如何。我们不能期望患者为基因组癌症测试付费,毕竟他们除了患病之外还承担着癌症治疗的巨额费用,” Elaine Schattner 说,“公共或私人保险应为此付费,我的意思是全部,包括诊断评估和癌症治疗”。

现如今,随着 NGS 纳入医保,患者的经济压力或将有所改观。CMS 一名负责人 Seema Verma 说:“我们希望能够为癌症患者拓宽获取创新诊断方法的途径,扩大医保覆盖范围更好地帮助他们,这也是为什么我们要建立清晰的医保覆盖路径、同时支持提供测试服务实验室的原因。”

图片来自 dribbble.com

医保方案多周折,取消部分临床限制

F1CDx 作为首款获得 FDA 突破性认定的癌症 NGS 体外诊断检测产品,获批当天,CMS 顺势颁布了一项针对晚期癌症 NGS 检测的医疗保险覆盖率(NCD) 草案。基于最终的CMS覆盖范围政策,FoundationOne CDx是第一个也是唯一一个目前符合政策要求的NGS检测方法,能够覆盖所有实体瘤。

草案针对晚期癌症患者进行 NGS 基因检测的医保范围分为三种途径进行覆盖,包括 FDA 批准的伴随诊断基因检测; 获得 FDA 批准而没有 CDx 指示的基因检测,但可以提供生物标志物结果以帮助管理患者的癌症; 没有 FDA 批准,但属于国家临床试验网络研究的基因检测。

不过,草案一出炉便备受指责。反对者认为,大多数 NGS 检测产品并没有得到 FDA 的批准或许可,最终导致政策的适用对象将非常有限。

有评论者声称,CMS 的医疗保险覆盖标准似乎是为支持 Foundation Medicine 公司的产品而专门设计的。如果这些限制性的标准最终确定下来,就会在行业内形成垄断,大大影响那些依赖于当地实验室 LDT 产品的患者。

与此同时,由于很多罕见病的基因检测受众太少,很难达到 FDA 的临床性能验证要求而得不到批准,而基因组检测的 LDT 临床应用和安全性评估因为耗时太长,也无法按照 FDA 传统的监管模式在上市前完成。官方监管模式对基因组检测的适用性受到考验。

受此影响,CMS 将原定于去年 12 月 29 日截止的公众意见征询延长至今年 1 月 17 日。

事实上,F1CDx 也是实验室开发的测试,之前并未提交 FDA 审查。幸运的是,由于该测试有可能在单次测试中整合患者和医疗保健提供者的多个伴随诊断要求,因此 F1CDx 被授予突破设备指定。

FDA 的突破性技术计划和与 CMS 的平行审查使得 F1CDx 的申办者很快获得新型诊断的批准,并在 FDA 收到产品申请后的六个月内确保立即提出医疗保险覆盖率测定。不过,其它大多数产品则没有这么幸运。

值得一提的是,CMS 在最终的医保方案中作出了调整,其官方公告显示“在审查了所有公众对这一具体决定的评论之后,我们在最终方案中取消了部分有关临床性能限制的内容”。

“取消了有关临床性能限制是公告中最重要的信息,这意味着医疗保险可能会支付尚未获得 FDA 批准的基因组和分子癌症检测,美国区域医疗保险行政承包商可以自行决定是否继续进行发展测试,” Elaine Schattner 评论称。

短期来看,医疗保险没有覆盖未经批准的测试,将几乎可以肯定地提高发送给 Foundation Medicine 的癌症标本的数量,其它实验室可能会立即受到影响。由于缺乏测试的医保覆盖范围,医生将不太可能将癌症样本提交给其它商业实验室和执行类似基因组和分子癌症分析的医院。

“但从长远来看,CMS 决策将促进其他公司和医院通过研究收集证据以验证其NGS检测并获得 FDA 批准。预计几年之内将有六家或更多的公司和医疗中心获得 FDA 批准提供全面的癌症测序和蛋白质测试,” Elaine Schattner 说。

参考资料:

1.https://www.cms.gov/Newsroom/MediaReleaseDatabase/Press-releases/2018-Press-releases-items/2018-03-16.html

2.https://www.forbes.com/sites/elaineschattner/2018/03/16/medicare-will-cover-genetic-cancer-testing-with-caveats/#40e1fc609e55

3.https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm587273.htmaction=click&contentCollection=DealBook&module=RelatedCoverage&region=EndOfArticle&pgtype=article

4.https://www.forbes.com/sites/elaineschattner/2018/03/06/all-cancer-patients-should-have-access-to-molecular-and-genomic-testing/#f68a05843d48

5.http://www.instrument.com.cn/news/20171226/236747.shtml

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本文由来源 健康点 / 刘登辉,由 陈初夏 整理编辑!

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