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北京协和医院联合多方共同举办“罕见病新药创制协和论坛”

 

2018年2月28日,由北京协和医院联合中国医学科学院罕见病研究中心、中国研究型医院学会罕见病分会共同主办的“罕见病新药创制协和论坛”于当日下午在北京协和医院学术会堂举行。

“罕见病新药创制协和论坛”上,与会嘉宾从临床研究、药物研发等多维度展开深入探讨,包括北京协和医院张抒扬副院长牵头的罕见病注册登记研究的开展情况,孤儿药审评审批制度的改革、研发上市路径的加速审批及临床试验面临的挑战和伦理审核等议题。

科研处黄辉副处长开场介绍

北京协和医院张抒扬副院长致辞

国家卫生计生委医政医管局郭燕红副局长讲话

中国研究型医院学会刘希华副会长兼秘书长讲话

中国初级卫生保健基金会周庆年秘书长讲话

中国医药创新促进会宋瑞霖执行会长讲话

第一单元

主持人:弓孟春  罕见病临床队列研究项目执行总监

中国国家罕见病注册登记系统愿景与实施路线

余欢  CFDA药化注册司化学药品处处长

深化审评审批制度改革,营造鼓励药品创新的良好环境

柯研  阿里健康科技(中国)有限公司副总裁

让罕见病不罕见——“互联网+数据智能”时代下的国家罕见病平台

第二单元

主持人:崔丽英  北京协和医院神经科主任

Padmanabhan.S.Krishna  辉瑞创新医疗罕见病市场负责人

Challenges and Opportunities on Orphan Drug Access in China and Emerging Markets

赵燕  诺华制药肿瘤事业部医学事务副总裁

加速罕见病药物研发上市的路径

张晔  北海康成(北京)医药科技有限公司药政事务和质量管控副总裁

孤儿药临床试验和研发面临的挑战和机遇

方萍  WuXiNextCODE临床遗传学全球总监

罕见病药物的研究及临床试验进展

白桦  北京协和医院临床药理中心主任助理

孤儿药的伦理审查

医患连接——关爱罕见病患者与家庭

目前世界上已知有7000多种罕见病。与常见疾病相比,罕见病的相关医学研究水平明显滞后,我们对许多罕见病的发病机制认识受限,诊断手段不足,更缺乏有效的治疗方法。由于医疗资源分布不均衡,不少患者历经长期辗转求医而无法明确诊断,更多患者则经受着虽被诊断、却无法获得有效及可负担的治疗而痛苦。2017年,北京协和医院为解决该类患者就医难问题,专门开设了罕见病专病门诊,组建了罕见病诊治的多学科专家协作组,建立了基因检测和遗传咨询团队,通过电话或微信预约,提供诊前预评估和分诊,为疑难病和罕见病以及长期未明确诊断的患者提供更便捷的就医方式和专科就诊途径,同时根据患者实际情况提供一部分公益性基因检测和遗传咨询服务。

共享创新——探索临床队列研究新模式

通过疾病注册登记系统开展临床队列研究是罕见病研究的重要手段之一。近十年来,国内不少区域性医疗中心和部分专科的学科带头人建立了多个单病种或多病种的区域性或全国性罕见病临床队列,但全国性的大规模罕见病注册登记尚无先例。

2016年底,由北京协和医院牵头,联合全国20家具有丰富罕见病资源的大型医院,启动了国家重点研发计划“罕见病临床队列研究”,建立了国家罕见病注册登记平台,建设基于信息学创新技术的国家罕见病临床数据库和生物标本库。目前信息平台的建设已初具规模,建立了130余种罕见病的临床病例报告标准与规范,针对60余种罕见病采集临床信息近9000例。该罕见病注册系统还对国内外优势资源进行整合,为一线临床医生与科研工作者提供完整的罕见病队列研究平台,包括:提供一系列临床基因组学工具培训与开源使用;建设并完善中文罕见病知识库;与多个国际罕见病学术组织建立战略合作,促进各方协作与资源共享等。

产研转化——推进国内孤儿药研发上市

“孤儿药”一词来源于1983年美国的《孤儿药法案》,特指针对罕见疾病的治疗药物、诊断试剂或预防手段。由于罕见病发病率低,孤儿药的研发回报往往不及常见病药物,美国、欧盟、日本等许多国家和地区先后出台了针对孤儿药上市的福利措施,以鼓励药物研发机构对此类药物投入更多的研发精力。近年来我国也对罕见病治疗和孤儿药研发领域给予更多重视和支持。

2017年10月,中共中央办公厅、国务院办公厅发布了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》(下简称《意见》),提出要“支持罕见病治疗药品医疗器械研发…罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请”,以加快罕见病药品医疗器械的上市审评审批。2018年2月初,国家食品药品监督管理局医疗器械技术审评中心发布了《防治罕见病相关医疗器械审查指导原则》(征求意见稿),依据《意见》对罕见病防治医疗器械减免临床试验的要求,制定了相关医疗器械注册申请的临床前研究与临床试验的基本原则,目前已公开征求意见。据悉,我国正在研究制订罕见病目录,这将大大优化促进整个孤儿药研发的生态环境,深化医保制度改革。更多国外已经上市的孤儿药有望在国内尽早上市,国内药企也将比以往更有积极性去自主创新研发孤儿药,最终服务于罕见病患者人群——为他们提供更多、有效、可负担的治疗手段,从而改善罕见病患者的生活质量。

道阻且长,行则将至。这是令每一位在罕见病领域耕作过的人容易产生共鸣的一句话。张抒扬教授说:“随着社会关注度不断提升、政府投入力度不断加大、临床研究不断深入开展,产业研发的进一步扩充,相信罕见病与孤儿药领域将步入快速发展阶段,每一个生而不凡的生命将得到更多的关爱。”

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本文由来源 北京协和医院,由 陈初夏 整理编辑!

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