精准医学的发展为癌症治疗带来了新的契机，但儿童癌症领域的发展却远落后于成人。在高收入国家中，儿科癌症的治愈率已超80％，在中低收入国家，其平均治愈率仍不到30%。在Science杂志最新一期的特刊中，众多临床专家聚焦于儿科癌症（Pediatric Cancer）领域，对儿童癌症的治疗现状、预后、新药开发及未来发展进行了深入探讨。以下为特刊文章的主要内容。
文：Paula A. Kiberstis；测序中国编译
人们常常认为，以癌症诊断预测患者生命的提前结束是不公平的。如果该患者是一个还未好好体验人生的孩子，那么这个诊断不仅不公平，还是悲惨的。好消息是，高收入国家的儿科癌症的治愈率已超80％。但来自全球的统计数据则更令人警醒：在中低收入国家，平均治愈率仍不到30%。
这一特刊旨在改善所有儿童癌症患者的健康状况。一个关键的讨论点是，为什么大多数儿童癌症患者还没有受益于新的“靶向治疗”，而这种疗法已显示出具有治疗成人癌症的前景？以下为几个根本原因。儿科癌症的遗传学和生物学与成人癌症不同。评估成人癌症患者新疗法的临床试验设计和进度并不适合儿童癌症患者。此外，由于许多儿童癌症亚型是罕见的，它们并没有引起制药公司的注意。研究人员正在积极应对这些挑战，并还在对儿童癌症的成年幸存者进行研究。这些人群由于几十年前接受的不合理治疗而遭受了不良的健康影响。最终，世界各地的研究人员正在探索全球儿童癌症结果差异的原因。
尽管儿科肿瘤学社区面临的挑战是多种多样的，但在提出的解决方案中，一个共同的主题是协同合作——无论是共享数据、专业知识还是资源。取得进展还需各方共同努力。
如今，约83%的儿童癌症患者成为长期幸存者。但是，癌症治疗的后遗症可能导致终生的健康影响，80%的幸存者在45岁之前至少会有一种严重的、致残的或危及生命的健康状况。医生和研究人员正越来越多地了解癌症治疗如何重塑身体的生长发育至成年甚至更远。随着知识的积累和幸存者人数的增加——目前美国已接近50万——一项旨在缓解癌症治疗反应的项目正在进行中，无论是在治疗期间还是数年后。在Science的新闻报道中，研究人员深入探讨了其在这一领域所进行的努力。
过去几十年的研究使人们对癌症遗传学有了深入的了解。但这些知识在儿科癌症中的临床应用却落后于对成人进行的研究。在Science特刊的一篇综述文章中，来自洛杉矶儿童医院的Jaclyn Biegel博士和加州大学的Alejandro Sweet-Cordero博士对这一领域进行了研究，对儿童癌症的体细胞改变及儿童癌症的遗传易感性进行了总结，并探讨了基因组信息将如何推动儿童癌症护理进入新时代。
如今，癌症治疗决策越来越多地基于患者肿瘤的基因组图谱，这一策略被称为“精准肿瘤学”。在过去的几年里，越来越多的临床试验和病例报告提供了证据，表明精准肿瘤学至少对一些儿童癌症患者是一种有效的治疗方法。在Science特刊的这篇综述文章中，研究人员回顾了在精准肿瘤学时代影响儿童药物开发的关键因素，描述了一个监管框架，该框架正在加快儿童临床试验的步伐，并针对涉及年轻癌症患者的试验提出了具体的设计挑战。此外，研究人员还探讨了针对儿童癌症的新药开发方法。
在本篇文章中，来自圣裘德儿童研究医院的科学家汇总了目前儿科癌症的治疗现状，尤其关注如何帮助发展中国家的癌症患儿提高生存率。综述归纳了发展中国家儿童癌症治疗失败的诸多因素，包括漏诊、误诊、难以负担治疗或放弃治疗、治疗相关的死亡、过多的复发，此外还有未及时发现和确诊、药物短缺、为提高耐受性而降低强度的治疗方案等。然而，正如作者所指出的，造成治疗失败的因素虽多，但大部分可以采取措施来预防，在这篇综述中作者也提出了相应的建议。
本文由 SEQ.CN 作者：王迪 发表，转载请注明来源！
