思考

美国干细胞治疗领域乱象丛生,FDA重拳出击,加大执法力度

今年10月,一则哈佛医学院原教授心脏干细胞论文涉嫌造假的新闻震动了全世界干细胞研究领域乃至整个科学界。12月20日,美国食品药品监督管理局(FDA)在官网发布新闻称,12名患者在接受脐带血干细胞注射后发生细菌感染而住院治疗,再次揭露了干细胞治疗领域的乱象。

此前的11月29日,FDA已经向生产干细胞产品的涉事公司Genetech发出警告。在新闻稿中,FDA列举了今年6月对Genetech公司进行检查时发现的多项问题,并限该公司在15个工作日内对此前提出的问题进行整改。FDA详细说明了其对Genetech干细胞治疗产品的担忧,并称其产品是“危险的”,并指出了可能开展的执法行动,进一步表明了FDA对干细胞疗法严监管的决心。

干细胞治疗的乱象由来已久。在临床应用领域,虽然国内外众多科研机构开发了多种重大疾病的干细胞疗法。但通常情况下,这些治疗方法都没有进行过审批,而且弊大于利。很多干细胞治疗产品并没有得到监管部门的审批,是否安全有效也不得而知。目前,在全球范围内,许多医疗机构都在兜售干细胞疗法,但这些疗法往往未经证实,而且通常具有潜在危险性且收费高昂。患者进行这样的治疗无疑是将自己的生命置于危险之中,还可能阻碍真正有意义的干细胞研究发展。2018年1月20日,《新英格兰医学杂志》曾发表评述文章,介绍了美国商业干细胞治疗机构打政策擦边球,将一些未经严格的临床研究而证明安全、有效的干细胞产品用于临床治疗,并对患者造成了严重伤害。

FDA针对干细胞疗法的监管和执法行动已开展一年多时间。去年8月,FDA重拳出击,发布了关于干细胞疗法监管政策和执法工作的声明,以确保对干细胞疗法和再生医学的监管。当时,FDA还查抄了一家位于加利福尼亚州的干细胞治疗诊所,并没收了5瓶被用于癌症试验性干细胞治疗的疫苗。该公司把疫苗和干细胞进行混合,生产未经批准的干细胞产品,并在没有任何证据证明有效的情况下,通过静脉注射治疗免疫系统受损的癌症患者。美国FDA局长Scott Gottlieb曾一份声明中表示:“目前大部分干细胞疗法都处于早期研发阶段。对于一些棘手的人类疾病,这种潜在治疗方法有着巨大前景。但这也带来了更多不确定性,少数‘搅局者’正是利用这一点和病人的绝望心理,欺骗性地推广未经验证甚至高危险性的产品。”此外,今年10月,美国联邦贸易委员会还就干细胞治疗虚假广告,对两家公司采取了行动。

因此,美国食品药品管理局(FDA)针对这一乱象,于2017年12月制定了更细致和严格的干细胞产品监管的规范性文件,明确将干细胞产品纳入“生物类”药品进行监管和审批,从而增加了干细胞产业准入门槛,而该文章的作者也支持FDA的做法。

本次针对Genetech公司的一系列行动则是FDA对干细胞疗法监管“组合拳”最新动作。今年9月,在佛罗里达州和得克萨斯州的患者因血液和关节细菌感染入院后,其他未开封的活体干细胞产品被发现存在细菌感染。9月8日,分销商宣布召回这些产品。10月4日,CDC呼吁上报使用该产品并出现类似感染的患者。截至12月14日,美国疾控中心已经收到了12名患者的感染报告。根据美国疾控中心发布的声明,FDA唯一批准的可以在美国使用的干细胞产品是由脐带血中的造血干细胞(造血祖细胞)制成,并被用在患有影响造血系统疾病的患者身上。而Genetech所销售的为用于骨科的产品,将需要生物制剂许可证或研究型药物申请才能合法销售。

值得一提的是,2017年11月,FDA发布了包括干细胞产品在内的再生医学监管框架,增加了干细胞产业准入门槛FDA曾给三年过渡期,让相关诊所遵守规定,并表示在这段时间内,将使用“执法裁量权”。此举主要是给干细胞行业一些回旋余地,但对损害患者利益的诊所要坚决打击,FDA不打算对那些可能对患者造成重大安全隐患的产品行使这种执法裁量权。FDA表示,直至2020年11月,美国政府将对该框架采取“酌情执行”措施,以便在出现安全问题时对相关责任方予以打击

除了美国,中国干细胞临床研究水平已经与国际同步发展,同样面临着监管的问题。医学创新关系人们的生命健康和国家战略,在激发新兴技术创新、推动成果转化的同时,如何引导医疗机构合规合法开展治疗至关重要。从2011年底开始,中国政府对干细胞治疗进行了整顿,并相继出台了多项管理办法。如今,中国政府已经意识到干细胞治疗的重要性和临床应用前景。“干细胞治疗研究”也成为2016年中国首批启动的6个国家重点专项之一。相信,随着我国日益完善的监管措施,中国细胞治疗领域也将应该更加快速的发展和繁荣的未来

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本文由 测序中国 作者:戴胜 发表,转载请注明来源!

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