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今天无关商业或竞争,而是属于细胞免疫疗法的光辉时刻……

今日,由FDA召集的外部专家小组会议中,咨询委员会专家以10:0的投票结果,建议批准诺华公司的CAR-T疗法CTL019,用于治疗儿童和青少年晚期急性淋巴性白血病。这个投票结果为这一类个体化细胞免疫疗法的关键里程碑,诺华公司这一开创性的CAR-T疗法终于向患者迈进了一大步。预计FDA将于10月3日作出最终决定。

据悉,诺华公司的股票(NVS.N)在美国交易中上涨1.5%,报83.21美元。在投票表决前,该股(NOVN.S)收盘上涨2.2%,报80.5瑞士法郎。

肿瘤免疫疗法给肿瘤的有效控制带来了令人惊喜的进展,免疫疗法也入选《科学》最值得关注的6大科学领域,其中CAR-T细胞疗法和免疫检查点阻断剂为代表的治疗手段受到了前所未有的关注,CAR-T细胞疗法所带来的临床收益是值得肯定的。

FDA的专家组对CTL019表示了相当的重视,美国国家儿童医院的肿瘤学家Tim Cripe博士兴奋地表示:“我认为这是我一生中最令人激动的时刻。”

CTL019为一种定制的治疗方法,该疗法由诺华和美国宾夕法尼亚大学共同开发。CTL019使用嵌合抗原受体修饰(CAR)修改患者体内T细胞,并引导新T细胞攻击并杀死CD19+癌细胞。这是美国食品药品管理局首次审批的CAR-T疗法,它带来了一套全新的治疗方法,并有望改变某些恶性血癌的治疗标准。

目前,诺华、Kite Pharma及Juno Therapeutics是CAR-T领域中备受关注的3家公司,其中Juno公司更是CAR-T细胞疗法的鼻祖。然而,Juno Therapeutics公司的CAR-T明星产品JCAR015由于在临床试验中多次出现患者死亡的严重不良事件,并于2017年03月放弃该产品的开发,跌出了CAR-T产品上市竞争中的第一梯队。目前,诺华和Kite Pharma 双双领先,竞争进入白热化状态,两家公司的产品均获得了突破性疗法认定和优先审评资格。

据悉,FDA目前还在对Kite Pharma公司的CAR-T疗法进行审查,用于治疗成人晚期恶性淋巴瘤。专家估计,Kite Pharma公司CAR-T疗法的批准决定将于11月29日发布。

在今天的专家会议中,FDA的咨询小组对CTL019为急性淋巴细胞白血病患者的积极作用没有任何疑问。在一项临床试验中,经过三个月后的治疗后,有83%的患者得到了缓解。

在安全方面,专家小组成员深入研究了CAR-T疗法可能面对的风险,包括潜在的致命病毒感染、脑毒性,以及矛盾的是,在治疗后几年CAR-T细胞引起的新的肿瘤生长。

诺华公司已承诺,在接受CTL019治疗后,将对患者的安全进行长达15年的跟踪。专家小组称,这些潜在的治疗风险都不应妨碍FDA的批准。

加州希望之城国家医疗中心的肿瘤学家Larry Kwak博士说:“我认为,任何这些考虑都无法掩盖迄今为止获得的杰出临床成就。”

与大家普遍接受的药片和普通注射药物不同,CAR-T疗法为FDA提供了一个新范例。每此的剂量都是为个体患者量身定制的,这需要一个复杂的过程,在这个过程中,人体细胞必须安全地在全身范围内运送,并得到充分的补充,当然也能带来巨大的临床收益。

诺华也表示,这是一项艰巨的任务。如果CTL019获得批准,这家瑞士制药巨头计划从大约30个预批准网站上开发治疗申请。每此治疗都要经过多个步骤,包括采集细胞、处理产品、病人治疗以及应对通常伴随CAR-T 治疗而来的发热和威胁生命的免疫反应。

但目前尚不清楚的是,CTL019带来的商机究竟会有多丰厚。每年大约有3100例ALL新发病例,但大约70%的病例可以通过标准治疗进入缓解期。这可能只剩下几百名符合诺华公司治疗方案的患者,这让人怀疑该公司能否获得巨额的投资回报。

但是CAR-T疗法的潜力远远超出了白血病治疗。诺华公司正在开发用于淋巴瘤治疗的CTL019,以及一系列针对血癌的其他CAR-T疗法。Kite Pharma公司在CAR-T疗法的领域同样雄心勃勃,Juno Therapeutics当然也是如此。每个公司都希望通白血病的CAR-T疗法,来建立一个更为广泛的业务网络。

而今天则是诺华的胜利,尽管是渐进式的,但还是鼓舞了整个CAR-T疗法的领域。

“今天的主题不是商业或竞争,”Kite Pharma公司CEO Arie Belldegrun博士在投票前写了一篇博客文章。“今天,我们不是对手。今天是关于推进一项令人激动技术的关键时刻,它有可能改变癌症治疗。”

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本文由 测序中国 作者:戴胜 发表,转载请注明来源!

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