里程碑！首款“矫正型”基因疗法获得FDA批准，用于治疗遗传性视网膜病变 白云 产业, 资讯 2017-12-21 12月19日，基因疗法再次迈出了关键的一步：美国食品和药物管理局（FDA）今日批准了基因疗法Luxturna的上市申请，用于治疗儿童及成人的遗传性视网膜病变（IRD）。这也将成为美国FDA批准第一个直接矫正缺陷基因的疗法，有着里程碑…
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NEJM | 血友病基因疗法首次取得明确成功 白云 资讯 2017-12-12 12月7日，The New England Journal of Medicine杂志报道了使用基因疗法SPK-9001治疗血友病的1/2期临床试验中期数据。根据报道，接受治疗的10名患者中有9名没有出血。更重要的是，10位患者中的…
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