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别让罕见病的治疗也“罕见”起来

别让罕见病的治疗也“罕见”起来

2月的最后一天是国际罕见病日,今年的主题是“研究”,口号是:“研究带来无限可能”。“孤儿药”是不少罕见病患者最后的希望,但现实不容乐观,由于病因相对复杂及企业研发乏力、国内上市路漫漫等因素,大多数孤儿药患者还面临着无药可用的局面。
对话科学狂人 | 克莱格·文特尔:我只是在追寻真理

对话科学狂人 | 克莱格·文特尔:我只是在追寻真理

克莱格·文特尔,这位集荣誉和争议于一身的科学狂人。保守者叫他科学狂人,追随者尊称他半人半神,还有许多人因为他合成人造生命体的工作指责他在“扮演上帝”。测序中国希望读者能从这篇专访中,透过他魔幻小说般的人生,窥视到一个真实的克莱格·文…
Nature子刊发表迄今最小的Cas9基因剪刀

Nature子刊发表迄今最小的Cas9基因剪刀

韩国基础科学研究所、韩国首尔大学等机构的研究人员设计出了迄今为止最小的CRISPR-Cas9,并通过腺相关病毒将其递送到小鼠肌细胞和眼睛里,用来编辑导致失明的基因。这种CRISPR-Cas9系统源自空肠弯曲杆菌,预计将成为一种有效的…
胰腺肿瘤的生殖系突变发生率高,或可遗传给下一代

胰腺肿瘤的生殖系突变发生率高,或可遗传给下一代

一项新研究表明,影响癌症相关基因的可遗传性突变在胰腺神经内分泌肿瘤患者中似乎很常见。研究者们估计大约17%的胰腺神经内分泌肿瘤患者携带有癌症相关基因的生殖系突变。这一发现提出了新的临床挑战,并可能重铸该领域的未来研究方向。”