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又一基因编辑公司宣布IPO,加速CAR-T免疫疗法临床试验与产品开发

当地时间3月28日,美国基因组编辑公司Precision BioSciences (以下简称“Precision”)宣布为其普通股首次公开募股,并计划募资1.264亿美元。

据悉,Precision将以每股16美元的价格定价790万股普通股,并授予承销商30天期权,以IPO价格购买约120万股额外股票。 该公司股票于当天在纳斯达克全球精选市场开始交易,股票代码为DTIL,预计将于4月1日收盘。摩根大通,高盛,杰富瑞和巴克莱担任此次股票发行的联合账簿管理人。

Precision于2006年创立,是一家致力于通过基因编辑技术改善生活的生物技术公司,其独创的专有基因组编辑技术平台ARCUS具有更高的精确性和灵活性。与火热的CRISPR基因编辑技术不同,ARCUS基因组编辑平台的开发是基于一种ARC核酸酶。ARC是一种完全人工合成的核酸酶,能够特异性切割DNA位点,可精确识别12~40bp的长DNA序列,这种DNA序列在复杂基因组中通常仅发生一次。

ARC与在人体中天然存在的归巢核酸内切酶有相似的特性。归巢核酸内切酶是自然界的基因组编辑系统,是许多真核生物基因组编码序列的特异位点DNA切割酶。归巢核酸内切酶能够以非破坏性方式触发基因编辑事件,在复杂基因组中精确靶向单个DNA断裂修饰基因组,并不会发生随机脱靶。这些特点使得归巢内切核酸酶成为治疗级基因组编辑技术的理想起始研究材料。

为提高ARC的特异性与专一性,Precision的研究团队对其进行了结构改进。在相关有机体模型中,研究人员可以根据期望的切割活性对基因编辑系统进行优化,以控制其有效性。目前,Precision正在利用ARCUS平台积极开发CAR-T疗法、遗传病、食品和农业产品。

图:基于ARCUS技术的基因疗法,来源:Precision BioSciences官网

在向美国证券交易委员会提交的文件中,Precision公司表示,将利用IPO的净收益来支持其运营;启动并完成其CD19 CAR-T疗法候选产品的1 / 2a期临床试验;推进和扩大其他CAR-T细胞疗法候选产品以及其CAR-T免疫治疗平台的开发,包括为其CD20、BCMA和CLL-1 CAR-T疗法候选物产品提交新药申请;推进和扩大其体内基因矫正平台的临床前开发,包括早期发现研究、化学、制造、控制和临床研究申请;为制造设施的建设提供资金;资助新的和正在进行的研发活动;以及公司营运资金和其他一般用途。

在热门的CRISPR基因编辑技术主流下,Precision以其独特的ARCUS基因编辑技术在行业内立足。2018年6月,Precision完成1.1亿美元的B轮超额认购融资,推动其基于ARCUS基因组编辑的进一步产品开发工作。同年9年,Precision与Gilead Sciences达成4.45亿美元战略合作协议,使用独特的ARCUS基因编辑技术平台,共同研发在体内清除乙肝病毒(HBV)的创新疗法。

多家基因编辑公司上市,加快临床转化

随着CRISPR基因编辑技术的兴起,多家创新型基因编辑公司创立。仅2016年就有三家专注CRISPR基因编辑的公司成功上市。2016年2月,张锋等人联合创办的Editas Medicine首先登陆纳斯达克,募资1.22亿美元。第二家上市的基因编辑公司是Jennifer Doudna等人创办的Intellia Therapeutics,于2016年5月登陆纳斯达克,募资1.03亿美元。2016年9月,Emmanuelle Charpentier等人联合创办的瑞士药物研发公司CRISPR Therapeutics也登陆纳斯达克,募资9000万美元。

除了以上这些年轻的CRISPR基因编辑公司,不少老牌上市生物科技公司也专注于基因编辑技术的研发与临床转化。英国Horizon Discovery的基因编辑技术研究经验已超过十年,并拥有rAAV技术、ZFN技术以及CRISPR技术的专利授权。成立于1995年的Sangamo Therapeutics,是一家通过基因编辑技术开展临床阶段药物研发的公司,专注于ZFP技术的研究开发和商业化,并开展了一系列临床阶段的人类疾病治疗。

近年来,基因编辑技术在疾病治疗等生命科学领域的应用被寄予厚望。2018年1月,美国宣布将在未来6年出资1.9亿美元,支持体细胞基因编辑研究,开发安全有效的基因编辑方法,用于疾病治疗。随着基因编辑技术与CAR-T疗法等先进治疗手段的结合,基因编辑技术的有望成为癌症、遗传病等的突破口。希望随着技术的升级完善,在安全、有效性、科学合理的前提下,基因编辑技术能够带给人类更多惊喜。

参考资料:

1. Genome Editing Firm Precision BioSciences Prices $126.4M IPO

2. Precision BioSciences官网:https://precisionbiosciences.com

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本文由 测序中国 作者:戴胜 发表,转载请注明来源!

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