2018年4月10日，瑞士制药公司诺华宣布，作为公司神经科学战略的一部分，该公司已同美国基因疗法生物技术公司AveXis签订协议，将以87亿美元的现金收购AveXis。

诺华称，AveXis正在研发的基因疗法AVXS-101，有望成为脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的第一个一次性基因替代疗法。目前，每6000至1万名新生儿当中，便有1名受到脊髓性肌肉萎缩症的影响。

AVXS-101已经取得了诸多积极的临床结果：2017年11月，AveXis在《新英格兰医学杂志》上发表了I期临床试验数据，结果显示所有接受一次性静脉注射AAV9载体的SMA1型婴儿患者在20个月大时仍然存活。基于这些积极的结果，AveXis将AVXS-101推进为SMA1型的关键试验，并启动了SMA 2型基因疗法的I期临床试验。

今年1月30日，AveXis表示，在对该研究的前三名患者的早期安全性和有效性数据进行审查并获得FDA批准后，公司将着手对所有剩余的患者进行关键试验。这项关键性试验计划至少招募15名年龄小于6个月，并且通过基因检测发现有1个或2个SMN2基因拷贝数且SMN1等位基因缺失或点突变的SMA 1型患者。

在该公司于今年2月27日公布的2017年第四季度及全年财报中，AveXis表示计划在今年第二季度向FDA提交生物制剂前许可证申请（BLA），并预计完成其正在进行的SMA1型和2型的相关研究，并将临床开发项目扩展到其他SMA类型，甚至启动不仅限于SMA的项目。

4月25日，AveXis将向美国神经病学会提交I期临床试验的两年数据。诺华及AveXis今天还表示，他们预计将在今年下半年向FDA提交AVXS-101的BLA，预计将于2019年在美国发布。目前，AVXS-101已被FDA授予孤儿药地位用于治疗SMA，以及1型SMA的突破性疗法认定。此外，AVXS-101还获得了欧洲药品管理局的PRIME认证。

诺华首席执行官Vasant（Vas）Narasimhan在一份声明中表示：“收购AveXis提供了一个绝佳的机会来改变SMA的护理现状。我们相信，AVXS-101可以为受这种毁灭性疾病影响的儿童和家庭创造一个终生的可能性。”

据悉，此项交易已获得双方董事会的批准，预计将于今年年中完成交易。在此交易之前，英国药厂葛兰素史克上月宣布以130亿美元现金收购诺华制药所持的两家公司共同运营的消费医疗保健合资公司的36.5%的股权。诺华首席执行官Vas Narasimhan表示，收购AveXis交易所需的资金将部分的来自出售与葛兰素史克合资公司股权的交易。